Cystadane 1 g

BIJLAGE I

SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN

NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik

2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING

1 g poeder bevat 1 g watervrij betaïne.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.

3.
FARMACEUTISCHE VORM
Poeder voor oraal gebruik
Wit kristallijn los vloeiend poeder.

4.
KLINISCHE GEGEVENS

4.1 Therapeutische indicaties
Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in:
cystathionine-bèta-synthase (CBS),
5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR),
cobalaminecofactormetabolisme (cbl).
Cystadane dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6
(pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet.
4.2 Dosering en wijze van toediening
Behandeling met Cystadane dient onder toezicht te staan van een arts die ervaring heeft met het
behandelen van patiënten met homocystinurie.
Dosering
Kinderen en volwassenen
De aanbevolen totale dagelijkse dosis is 100 mg/kg/dag, verstrekt in 2 doses per dag. De dosis dient
echter individueel te worden getitreerd in overeenstemming met de plasmaspiegels van homocysteïne
en methionine. Bij sommige patiënten waren doses van meer dan 200 mg/kg/dag nodig om
therapeutische doelen te bereiken. Men dient voorzichtig te zijn met het optitreren van doses bij
patiënten met CBS-deficiëntie vanweg het risico op hypermethioninemie. Bij deze patiënten moet de
methioninespiegel nauwlettend worden gecontroleerd.
Speciale patiëntgroepen
Lever- of nierinsufficiëntie
Uit ervaring met de behandeling met watervrij betaïne bij patiënten met nierinsufficiëntie of niet-
alcoholische leversteatose is geen noodzaak gebleken voor het aanpassen van het dosisregime van
Cystadane.
Wijze van toediening
De fles dient vóór opening licht geschud te worden. Er worden drie maatlepels gegeven die 100 mg,
150 mg of 1 g watervrij betaïne afmeten. Het is raadzaam een volle maatlepel uit de fles te nemen en
met een vlak oppervlak, bijv. een mes, over de bovenkant van het poeder te strijken. Hierdoor ontstaan
de volgende doses: kleine maat 100 mg, middenmaat 150 mg en grote maat 1 g watervrij betaïne.
Het poeder dient vermengd te worden met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is
opgelost en moet onmiddellijk na het mengen ingenomen worden.
aanbevolen de plasmamethioninespiegel aan het begin van de behandeling en daarna jaarlijks of
tweemaal per jaar te meten. Als methionine toeneemt, met name tot boven de eerste
veiligheidsdrempel van 700 µmol/l, dient de patiënt regelmatiger te worden gecontroleerd en
moet naleving van het dieet worden gecontroleerd. Aanpassing van het dieet en dosisverlaging
van Cystadane of tijdelijke onderbreking van de behandeling met Cystadane moeten worden
overwogen om de methonioninespiegel omlaag te brengen.
- Wanneer zich enige symptomen van cerebraal oedeem voordoen, zoals hoofdpijn in de ochtend
met braken en/of visuele veranderingen, dient de plasmamethioninespiegel en het zich houden
aan het dieet gecontroleerd en de behandeling met Cystadane onderbroken te worden.
- Wanneer symptomen van cerebraal oedeem na herintroductie van de behandeling terugkomen,
dient de behandeling met watervrij betaïne voor onbepaalde tijd te worden gestopt.
Om het risico van mogelijke geneesmiddelinteracties tot een minimum te beperken, is het raadzaam 30
minuten te wachten tussen het innemen van watervrij betaïne en aminozuurmengsels en/of
geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten (zie rubriek 4.5).
4.5 Interacties met andere geneesmiddelen en andere vormen van interactie
Er is geen onderzoek naar interacties uitgevoerd.
Op basis van in vitro gegevens, kan watervrij betaïne interactie geven met aminozuurmengsels en
geneesmiddelen die vigabatrine en GABA-analogen bevatten.

4.6 Vruchtbaarheid, zwangerschap en borstvoeding

Zwangerschap
Volgens de gegevens over een klein aantal gevallen van blootstelling tijdens de zwangerschap geeft
watervrij betaïne geen nadelige gebeurtenis op de zwangerschap of op de gezondheid van de foetus/het
pasgeboren kind. Vooralsnog zijn er geen andere epidemiologische gegevens beschikbaar. Er zijn geen
reproductie-onderzoeken bij dieren gedaan. Tijdens zwangerschap zou het toedienen van watervrij
betaïne naast pyridoxine, folaat, anticoagulans en dieet onder nauwlettende controle van
plasmahomosysteïne compatibel zijn met goede resultaten voor moeder en foetus. Cystadane mag
echter niet tijdens de zwangerschap worden gebruikt, tenzij strikt noodzakelijk.
Borstvoeding
Het is niet bekend of watervrij betaïne wordt uitgescheiden in moedermelk (hoewel de metabolische
precursor, choline, in grote hoeveelheden voorkomt in moedermelk). In verband met het ontbreken
van gegevens dient men voorzichtig te zijn bij het voorschrijven van Cystadane aan vrouwen die
borstvoeding geven.

Vruchtbaarheid
Er zijn geen gegevens beschikbaar.

Voedings- en stofwisselingsstoornissen
Soms: anorexia
Psychische stoornissen
Soms: agitatie, prikkelbaarheid
Zenuwstelselaandoeningen
Soms: hersenoedeem*
Maagdarmstelselaandoeningen
Soms: diarree, glossitis, misselijkheid, maagproblemen,
braken
Huid- en onderhuidaandoeningen
Soms: haaruitval, netelroos, abnormale geur van de huid
Nier- en urinewegaandoeningen
Soms: urine-incontinentie
Onderzoeken
Zeer vaak: verhoogd bloedmethionine*
Beschrijving van enkele bijwerkingen
*Soms werden binnen 2 weken tot 6 maanden na het begin van de behandeling met watervrij betaïne
gevallen van ernstig cerebraal oedeem en hypermethioninemie gemeld bij patiënten met CBS-
deficiëntie, met volledig herstel na het stoppen met de behandeling.
Symptomen van cerebraal oedeem omvatten hoofdpijn in de ochtend met braken en/of veranderingen
in het gezichtsvermogen
Bij deze patiënten werden sterke verhogingen van plasmamethioninespiegels binnen een bereik van
1.000 tot 3.000 µM opgemerkt. Daar cerebraal oedeem ook is gemeld bij patiënten met
hypermethioninemie, is secundaire hypermethioninemie als gevolg van behandeling met watervrij
betaïne gepostuleerd als een mogelijk werkingsmechanisme.

Zie rubriek 4.4 voor specifieke aanbevelingen.

Melding van vermoedelijke bijwerkingen
Het is belangrijk om na toelating van het geneesmiddel vermoedelijke bijwerkingen te melden. Op
deze wijze kan de verhouding tussen voordelen en risico's van het geneesmiddel voortdurend worden
gevolgd. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen
te melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V.

4.9 Overdosering
Er zijn geen gevallen van overdosering gemeld.


FARMACOLOGISCHE EIGENSCHAPPEN

5.1 Farmacodynamische eigenschappen
Farmacotherapeutische categorie: andere spijsverteringskanaal- en metabolismeproducten, ATC-code:
A16A A06.
Werkingsmechanisme
Van watervrij betaïne werd aangetoond dat het de plasmahomocysteïnespiegels verlaagt bij de drie
types homocystinurie, d.w.z. CBS-deficiëntie; MTHFR-deficiëntie en cbl-defect. De mate van dit
effect was afhankelijk van de absolute mate van hyperhomocysteïnemie en dit effect is hoger bij
ernstige hyperhomocysteïnemie.
Farmacodynamische effecten
Watervrij betaïne werkt als een methylgroepdonor bij de remethylering van homocysteïne in
methionine bij patiënten met homocystinurie. Daardoor zouden plasmaspiegels van homocysteïne bij
deze patiënten moeten dalen tot 20-30 % van de spiegels van vóór de behandeling.
Daarnaast verhoogt watervrij betaïne de plasmamethionine- en S-adenosylmethionine (SAM)-spiegels
bij patiënten met MTHFR-deficiëntie en cbl-defecten. Bij patiënten met CBS-deficiëntie zonder
dieetbeperking van methionine, is excessieve accumulatie van methionine waargenomen. Van
betaïnesuppletie werd aangetoond dat het de metabolische afwijkingen in het cerebrospinale
vocht van patiënten met homocystinurie verbetert.
Klinische werkzaamheid en veiligheid
Verhoogde homocysteïneplasmaspiegels worden in verband gebracht met cardiovasculaire events
zoals trombose, osteoporose, skeletafwijkingen en optische lensdislocatie. Bij observatie-onderzoeken
werd klinische verbetering (cardiovasculair en neuro-ontwikkeling) gemeld door de behandelend arts
bij ongeveer 75% van de patiënten die watervrij betaïne gebruikten. De meeste van deze patiënten
ontvingen ook andere behandelingen zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine) en
folaat met variabele biochemische responses. In de meeste gevallen resulteerde het toevoegen van
watervrij betaïne in een verdere verlaging van de plasmahomocysteïnespiegel. Het is waarschijnlijk
dat als gevolg van de multipele aard van de therapie (dieet, farmaceutisch, ondersteunend) bij deze
patiënten, er een element van overschatting kan zijn in de klinische effecten van behandeling met
watervrij betaïne. Late detectie van homocystinurie bij symptomatische status is verantwoordelijk voor
residuale morbiditeit als gevolg van irreversibele schade aan bindweefsel (oftalmologisch, van het
skelet) die niet gecorrigeerd kan worden door verdere therapie. De beschikbare klinische gegevens
laten geen correlerende dosering en klinische werkzaamheid toe. Er zijn geen aanwijzingen voor het
ontwikkelen van tolerantie.
In een paar gevallen gingen verhoogde plasmamethioninespiegels gepaard met cerebraal oedeem (zie
rubriek 4.4 en 4.8).
Het observeren van plasmahomocysteïnespiegels heeft aangetoond dat het begin van de werking van
watervrij betaïne binnen een aantal dagen optrad en dat een steady-state respons binnen één maand
werd bereikt.
Pediatrische patiënten
Bij kinderen die jonger zijn dan 10 jaar, is het gebruikelijke effectieve dosisregime 100 mg/kg/dag
gegeven in 2 dagelijkse doses; door het verhogen van de frequentie tot meer dan tweemaal daags en/of
de dosis tot meer dan 150 mg/kg/dag wordt het homocysteïne-verlagende effect niet verbeterd.
Het observeren van betaïneplasmaconcentraties helpt niet bij het definiëren van de werkzaamheid van
behandeling, daar deze concentraties niet rechtstreeks corresponderen met de flux via de cytosolische
betaïnehomocysteïnemethyltransferaseroute.

FARMACEUTISCHE GEGEVENS

6.1 Lijst van hulpstoffen
Geen.
6.2 Gevallen van onverenigbaarheid
Niet van toepassing.
6.3 Houdbaarheid
Ongeopende fles: 3 jaar
Na het voor de eerste keer openen: 3 maanden.
6.4 Speciale voorzorgsmaatregelen bij bewaren
Bewaren beneden 25 C
Houd de fles ter bescherming tegen vocht zorgvuldig gesloten.
HOUDER VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN
Recordati Rare Diseases
Immeuble 'Le Wilson'
70, Avenue du General de Gaulle
F-92800 Puteaux
Frankrijk

8.
NUMMER(S) VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN
EU/1/06/379/001

9.
DATUM VAN EERSTE VERLENING VAN DE VERGUNNING/HERNIEUWING VAN
DE VERGUNNING
Datum van eerste verlening van de vergunning: 15 februari 2007
Datum van laatste verlenging: 21 november 2016

10. DATUM VAN HERZIENING VAN DE TEKST

Gedetailleerde informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europees
Geneesmiddelenbureau (http://www.ema.europa.eu).

BIJLAGE II

A.
FABRIKANT VERANTWOORDELIJK VOOR VRIJGIFTE

B.
VOORWAARDEN OF BEPERKINGEN TEN AANZIEN VAN
LEVERING EN GEBRUIK

C.
ANDERE VOORWAARDEN EN EISEN DIE DOOR DE
HOUDER VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL
BRENGEN MOETEN WORDEN NAGEKOMEN

D.
VOORWAARDEN OF BEPERKINGEN MET BETREKKING
TOT EEN VEILIG EN DOELTREFFEND GEBRUIK VAN HET
GENEESMIDDEL


FABRIKANT VERANTWOORDELIJK VOOR VRIJGIFTE
Naam en adres van de fabrikant(en) verantwoordelijk voor vrijgifte
Recordati Rare Diseases
Immeuble 'Le Wilson'
70, avenue du Général de Gaulle
F - 92800 Puteaux
Frankrijk

Recordati Rare Diseases
Eco River Parc
30, rue des Peupliers
F-92000 Nanterre
Frankrijk
In de gedrukte bijsluiter van het geneesmiddel moeten de naam en het adres van de fabrikant die
verantwoordelijk is voor vrijgifte van de desbetreffende batch zijn opgenomen.

B.
VOORWAARDEN OF BEPERKINGEN TEN AANZIEN VAN LEVERING EN
GEBRUIK
Aan beperkt medisch voorschrift onderworpen geneesmiddel (zie bijlage I: Samenvatting van de
productkenmerken, rubriek 4.2).

C.
ANDERE VOORWAARDEN EN EISEN DIE DOOR DE HOUDER VAN DE
VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN MOETEN WORDEN
NAGEKOMEN
Periodieke veiligheidsverslagen (PSUR's)

De vereisten voor de indiening van periodieke veiligheidsverslagen worden vermeld in de lijst van
Europese referentiedata (EURD-lijst), waarin voorzien wordt in artikel 107c, onder punt 7 van
Richtlijn 2001/83/EG en eventuele hierop volgende aanpassingen gepubliceerd op het Europese
webportaal voor geneesmiddelen.


D.
VOORWAARDEN OF BEPERKINGEN MET BETREKKING TOT EEN VEILIG EN
DOELTREFFEND GEBRUIK VAN HET GENEESMIDDEL


Risk Management Plan (RMP - risicobeheerplan)

De vergunninghouder voert de noodzakelijke onderzoeken en maatregelen uit ten behoeve van de
geneesmiddelenbewaking, zoals uitgewerkt in het overeengekomen RMP en weergegeven in module
1.8.2 van de handelsvergunning, en in eventuele daaropvolgende overeengekomen RMP-updates.
Een RMP-update wordt ingediend:
op verzoek van het Europees Geneesmiddelenbureau;
steeds wanneer het risicomanagementsysteem gewijzigd wordt, met name als gevolg van het
beschikbaar komen van nieuwe informatie die kan leiden tot een belangrijke wijziging van de
bestaande verhouding tussen de voordelen en risico's of nadat een belangrijke mijlpaal (voor
geneesmiddelenbewaking of voor beperking van de risico's tot een minimum) is bereikt.
BIJLAGE III

ETIKETTERING EN BIJSLUITER

A. ETIKETTERING

NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik
Watervrij betaïne

2.
GEHALTE AAN WERKZA(A)M(E) BESTANDDE(E)L(EN)
1 g poeder bevat 1 g watervrij betaïne.

3.
LIJST VAN HULPSTOFFEN
4.
FARMACEUTISCHE VORM EN INHOUD
180 g poeder voor oraal gebruik en drie maatlepels.
Drie maatlepels (groen, blauw, roze) geven 100 mg, 150 mg of 1 g watervrij betaïne.

5.
WIJZE VAN GEBRUIK EN TOEDIENINGSWEG(EN)
De fles voor het openen licht schudden.
Voor gebruik de bijsluiter lezen.
Oraal gebruik.

6.
EEN SPECIALE WAARSCHUWING DAT HET GENEESMIDDEL BUITEN HET
ZICHT EN BEREIK VAN KINDEREN DIENT TE WORDEN GEHOUDEN
Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

7.
ANDERE SPECIALE WAARSCHUWING(EN), INDIEN NODIG
8.
UITERSTE GEBRUIKSDATUM
EXP:
Houdbaarheid na het voor de eerste keer openen: 3 maanden

9.
BIJZONDERE VOORZORGSMAATREGELEN VOOR DE BEWARING
Bewaren beneden 25 C
Houd de fles ter bescherming tegen vocht zorgvuldig gesloten.

NIET-GEBRUIKTE GENEESMIDDELEN OF DAARVAN AFGELEIDE
AFVALSTOFFEN (INDIEN VAN TOEPASSING)
11. NAAM EN ADRES VAN DE HOUDER VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE
HANDEL BRENGEN
Recordati Rare Diseases
Immeuble 'Le Wilson'
70, Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Frankrijk

12. NUMMER(S) VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN
EU/1/06/379/001

13. PARTIJNUMMER
Charge

14. ALGEMENE INDELING VOOR DE AFLEVERING
Geneesmiddel op medisch voorschrift.

15. INSTRUCTIES VOOR GEBRUIK

16. INFORMATIE IN BRAILLE

Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik

17. UNIEK IDENTIFICATIEKENMERK - 2D MATRIXCODE

2D matrixcode met het unieke identificatiekenmerk.

18. UNIEK IDENTIFICATIEKENMERK - VOOR MENSEN LEESBARE GEGEVENS

PC:
SN:
NN:


NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik
Watervrij betaïne

2.
GEHALTE AAN WERKZA(A)M(E) BESTANDDE(E)L(EN)
1 g poeder bevat 1 g watervrij betaïne.
Drie maatlepels (groen, blauw, roze) geven 100 mg, 150 mg of 1 g watervrij betaïne.

3.
LIJST VAN HULPSTOFFEN
4.
FARMACEUTISCHE VORM EN INHOUD
180 g poeder voor oraal gebruik.

5.
WIJZE VAN GEBRUIK EN TOEDIENINGSWEG(EN)
De fles voor het openen licht schudden.
Voor gebruik de bijsluiter lezen
Oraal gebruik

6.
EEN SPECIALE WAARSCHUWING DAT HET GENEESMIDDEL BUITEN HET ²

ZICHT EN BEREIK VAN KINDEREN DIENT TE WORDEN GEHOUDEN
Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

7.
ANDERE SPECIALE WAARSCHUWING(EN), INDIEN NODIG
8.
UITERSTE GEBRUIKSDATUM
EXP:
Houdbaarheid na het voor de eerste keer openen: 3 maanden.
Geopend:

9.
BIJZONDERE VOORZORGSMAATREGELEN VOOR DE BEWARING
Bewaren beneden 25 C
Houd de fles ter bescherming tegen vocht zorgvuldig gesloten.

NIET-GEBRUIKTE GENEESMIDDELEN OF DAARVAN AFGELEIDE
AFVALSTOFFEN (INDIEN VAN TOEPASSING)
11. NAAM EN ADRES VAN DE HOUDER VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE
HANDEL BRENGEN
Recordati Rare Diseases
Immeuble 'Le Wilson'
70, Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Frankrijk

12. NUMMER(S) VAN DE VERGUNNING VOOR HET IN DE HANDEL BRENGEN
EU/1/06/379/001

13. PARTIJNUMMER
Charge

14. ALGEMENE INDELING VOOR DE AFLEVERING
Geneesmiddel op medisch voorschrift.

15. INSTRUCTIES VOOR GEBRUIK

16. INFORMATIE IN BRAILLE

Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik


17. UNIEK IDENTIFICATIEKENMERK - 2D MATRIXCODE

2D matrixcode met het unieke identificatiekenmerk.

18. UNIEK IDENTIFICATIEKENMERK - VOOR MENSEN LEESBARE GEGEVENS

PC:
SN:
NN:


B. BIJSLUITER

Cystadane, 1 g poeder voor oraal gebruik
Watervrij betaïne

Lees goed de hele bijsluiter voordat u dit geneesmiddel gaat gebruiken want er staat belangrijke
informatie in voor u.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen, neem dan contact op met uw arts of apotheker.
-
Geef dit geneesmiddel niet door aan anderen, want het is alleen aan u voorgeschreven. Het kan
schadelijk zijn voor anderen, ook al hebben zij dezelfde klachten als u.
-
Krijgt u veel last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking
die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of apotheker. Zie rubriek 4.

Inhoud van deze bijsluiter
1.
Waarvoor wordt dit middel ingenomen?
2.
Wanneer mag u dit middel niet innemen of moet u er extra voorzichtig mee zijn?
3.
Hoe neemt u dit middel in?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5
Hoe bewaart u dit middel?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
Waarvoor wordt dit middel ingenomen?
Cystadane bevat watervrij betaïne, dat is bedoeld als aanvullende behandeling van homocystinurie,
een erfelijke (genetische) ziekte die wordt veroorzaakt doordat het aminozuur methionine niet volledig
door het lichaam kan worden afgebroken.
Methionine is aanwezig in normaal voedselproteïne (bijv. vlees, vis, melk, kaas, eieren). Het wordt
omgezet in homocysteïne dat dan normaal tijdens de spijsvertering wordt omgezet in cysteïne.
Homocystinurie is een ziekte die wordt veroorzaakt door de accumulatie van homocysteïne die niet
wordt omgezet in cysteïne en wordt gekenmerkt door het vormen van stolsels in de aderen, botzwakte,
skeletafwijkingen en kristallijne lensafwijkingen. Het gebruik van Cystadane samen met andere
behandelingen zoals vitamine B6, vitamine B12, folaat en een specifiek dieet is gericht op het verlagen
van verhoogde homocysteïnespiegels in uw lichaam.

2.
Wanneer mag u dit middel niet innemen of moet u er extra voorzichtig mee zijn?

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?
U bent allergisch voor één van de stoffen die in dit geneesmiddel zitten. Deze stoffen kunt u vinden onder
punt 6.
Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?
Neem contact op met uw arts of apotheker voordat u Cystadane gebruikt.
Als u bijwerkingen opmerkt zoals hoofdpijn, braken of een verandering in uw gezichtsvermogen en u
heeft het subtype homocystinurie dat CBS (cystathionine-bèta-synthase) wordt genoemd, dan dient u
onmiddellijk contact op te nemen met uw arts, want deze symptomen kunnen aanwijzingen zijn voor
een zwelling in de hersenen (cerebraal oedeem). In dat geval zal uw arts uw methioninespiegel in uw
lichaam observeren en kan hij uw dieet herzien. Het is mogelijk dat uw behandeling met Cystadane
moet worden onderbroken.
Wanneer u wordt behandeld met Cystadane en met een mengsel van aminozuur en wanneer u
tegelijkertijd andere geneesmiddelen inneemt, moet u tussen het innemen 30 minuten wachten (zie
rubriek 'Andere geneesmiddelen en Cystadane').

Hoe neemt u dit middel in?
Het gebruik van dit geneesmiddel zal onder toezicht staan van een arts die ervaring heeft met het
behandelen van patiënten met homocystinurie.Neem dit geneesmiddel altijd in precies zoals uw arts of
apotheker u dat heeft verteld. Twijfelt u over het juiste gebruik? Neem dan contact op met uw arts of
apotheker.
De aanbevolen dosis voor kinderen en volwassenen is 100 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses per dag.
Bij sommige patiënten waren doses van meer dan 200 mg/kg/dag nodig om therapeutische doelen te
bereiken. Afhankelijk van de laboratoriumwaarden kan uw arts de dosis aanpassen.
U zult daarom regelmatig bloedonderzoek moeten ondergaan voor het bepalen van de juiste dagelijkse
dosis.
U moet Cystadane oraal (via de mond) innemen.
Om de dosis te meten:
de fles voor het openen licht schudden
de juiste maatlepel pakken:
de kleine groene lepel meet 100 mg watervrij betaïnepoeder;
de middelgrote blauwe lepel meet 150 mg watervrij betaïnepoeder;
de grote roze lepel meet 1 g watervrij betaïnepoeder.
neem een volle lepel poeder uit de fles
haal de vlakke kant van een mes over de bovenkant van de lepel
het poeder dat achterblijft in de lepel is één lepel
neem het juiste aantal lepels poeder uit de fles
Meng de afgemeten dosis poeder met water, sap, melk, flesvoeding of voedsel tot het volledig is
opgelost en neem onmiddellijk na het mengen in.
Heeft u te veel van dit middel ingenomen?
Neemonmiddellijk contact op met uw arts of apotheker indien u per ongeluk teveel Cystadane hebt
ingenomen.
Mogelijke bijwerkingen
Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee
te maken.
Bij een behandeling met Cystadane is de meeste vermelde bijwerking die bij meer dan 1 op de 10
personen optreedt (zeer vaak voorkomend) een verhoogde methioninespiegel in het bloed.
De methioninespiegel kan verband houden met zwelling in de hersenen (cerebraal oedeem), wat bij 1
op de 100 personen kan voorkomen (soms voorkomend). Indien u last hebt van hoofdpijn in de
ochtend met braken en/of veranderingen in het gezichtsvermogen, neem dan onmiddellijk contact op
met uw arts (dit kan een symptoom zijn van zwelling in de hersenen).

Maagdarmstelselaandoeningen zoals diarree, misselijkheid, braken, maagklachten en ontsteking van
de tong kunnen soms voorkomen (bij 1 op 100 personen).
Andere soms optredende bijwerkingen (bij 1 op 100 personen) zijn onder meer verminderde eetlust
(anorexia), onrust, prikkelbaarheid, haaruitval, netelroos, abnormale huidgeur, en gebrek aan controle
over urineren (urine-incontinentie).


Het melden van bijwerkingen
Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of apotheker. Dit geldt ook voor
mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden
via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u
ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

5.
Hoe bewaart u dit middel?
Buitenhet zicht en bereik van kinderen houden.
Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die is te vinden op de fles en
op de doos na 'EXP'. De laatste dag van die maand is de uiterste houbaarheidsdatum.
Bewaren beneden 25 C
Houd de fles ter bescherming tegen vocht zorgvuldig gesloten.
Nadat de fles voor het eerst is geopend dient het geneesmiddel binnen 3 maanden te worden gebruikt.
Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw
apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Ze worden dan op een
verantwoorde manier vernietigd en komen niet in het milieu terecht.

Inhoud van de verpakking en overige informatie

Welke stoffen zitten er in dit middel?
- De werkzame stof in dit middel is watervrij betaïne. 1 g poeder voor oraal gebruik bevat 1 g
watervrij betaïne.
- Er zijn geen ander bestanddelen.
Hoe ziet Cystadane eruit en hoeveel zit er in een verpakking?
Cystadane is a wit kristallijn los vloeiend poeder. Het wordt geleverd in flessen met kindveilige
sluitingen. Elke fles bevat 180 g poeder. Elke verpakking bevat een fles en drie maatlepels.

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen
Recordati Rare Diseases
Immeuble 'Le Wilson'
70, Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Frankrijk
Fabrikant
Recordati Rare Diseases
Immeuble 'Le Wilson'
70, Avenue du General de Gaulle
F-92 800 Puteaux
Frankrijk
of
Recordati Rare Diseases
Eco River Parc
30, rue des Peupliers
F-92000 Nanterre
Frankrijk

Neem voor alle informatie met betrekking tot dit geneesmiddel contact op met de lokale
vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen.
Belgique/België/Belgien
Lietuva
Recordati
Recordati AB.
Tél/Tel: +32 2 46101 36
Tel: + 46 8 545 80 230
Svedija

Luxembourg/Luxemburg
Recordati Rare Diseases
Recordati
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
Tél/Tel: +32 2 46101 36
Belgique/Belgien

Ceská republika
Magyarország
Recordati Rare Diseases
Recordati Rare Diseases
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
Francie
Franciaország

Malta
Recordati AB.
Recordati Rare Diseases
Tlf : +46 8 545 80 230
Tel: +33 1 47 73 64 58
Sverige
Franza

Deutschland
Nederland
Recordati Rare Diseases Germany GmbH
Recordati
Tel: +49 731 140 554 0
Tel: +32 2 46101 36
België

Eesti
Norge
Recordati AB.
Recordati AB.
Tel: + 46 8 545 80 230
Tlf : +46 8 545 80 230
Rootsi
Sverige



Österreich
Recordati Rare Diseases
Recordati Rare Diseases Germany GmbH
: +33 (0)1 47 73 64 58
Tel: +49 731 140 554 0
Deutschland

España
Polska
Recordati Rare Diseases Spain S.L.U.
Recordati Rare Diseases
Tel: + 34 91 659 28 90
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
Francja
France
Portugal
Recordati Rare Diseases
Jaba Recordati S.A.
Tél: +33 (0)1 47 73 64 58
Tel: +351 21 432 95 00


Hrvatska
România
Recordati Rare Diseases
Recordati Rare Diseases
Tél: +33 (0)1 47 73 64 58
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
Francuska
Frana


Ireland
Slovenija
Recordati Rare Diseases
Recordati Rare Diseases
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
France
Francija


Ísland
Slovenská republika
Recordati AB.
Recordati Rare Diseases
Simi:+46 8 545 80 230
Tel: +33 (0)1 47 73 64 58
Svíþjóð
Francúzsko


Italia
Suomi/Finland
Recordati Rare Diseases Italy Srl
Recordati AB.
Tel: +39 02 487 87 173
Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige


Sverige
Recordati Rare Diseases
Recordati AB.
: +33 1 47 73 64 58
Tel : +46 8 545 80 230





United Kingdom
Recordati AB.
Recordati Rare Diseases UK Ltd.
Tel: + 46 8 545 80 230
Tel: +44 (0)1491 414333
Zviedrija





Deze bijsluiter is voor het laatst goedgekeurd in

Gedetailleerde informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europees
Geneesmiddelenbureau (http://www.ema.europa.eu). Hier vindt u ook verwijzingen naar andere websites
over zeldzame ziektes en hun behandelingen.